近日，洛阳一名5岁男童患罕见遗传病， 急寻亲姐捐造血干细胞的新闻牵动了无数国人的心。 据报道，化名为琪琪的这名男童被确诊患上了罕见遗传疾病——黏多糖症，他头部显得比正常孩子大，手指和双臂伸不直，这种症状正在逐步向下半身蔓延。后期，还会导致瘀血性心衰。医生说“黏宝宝”琪琪活不过10岁，唯一的治疗方法就是进行造血干细胞移植，而且只有嫡亲兄弟姐妹的造血干细胞才行。小琪琪原本有两位姐姐，然而由于家庭变故，父子俩与妈妈和两位姐姐长期失去联系。目前5岁的琪琪还不清楚自己得的是什么病，只是天真地以为是吃糖太多引起的。

       在媒体呼吁琪琪的姐姐和妈妈尽快回来挽救孩子时，我们不禁在想如果琪琪爸爸备份有女儿的造血干细胞，也许就可以在病情恶化前尽早做造血干细胞移植了。

13岁的黏宝宝顾若凡与周立波在中国梦想秀

       查阅相关资料，我们得知黏多糖症有多种类型，琪琪所患的是II型黏多糖症。身材矮小、面容粗陋、骨骼发育不良、智力低下……从婴幼儿消磨到青少年，油尽灯枯，是 “黏多糖”的病症表现。“黏宝宝”出现率只有1/10万，患儿多于出生1年后发病，多数活不过青春期。目前一般无药物治疗，唯有依靠异基因造血干细胞移植修复患者基因缺陷来改善，日本、德国、美国等已有成功案例。

       早在1999年，为了评估造血干细胞移植对II型黏多糖症（MPS II）的疗效，日本大阪市立大学医学研究生院儿科在全国范围内展开了造血干细胞移植治疗MPS II的回顾性研究， 历时10多年， 收集了8所医院21名MPS II患者信息， 随访期为9.6 ± 3.5年。研究人员分析了包括日常活动、智商、脑磁共振图像、心脏瓣膜返流和尿黏多糖在内的多项指标的基线和最后一次随访数据：调查发现患者日常活动仍在基线范围；脑磁共振图像显示患者中筛状改变和心室扩张改善比率分别为 9/17和4/17；17 例患者中脑萎缩稳定的人数为11例，心脏瓣膜返流比率为20/63；尿黏多糖浓度明显降低。研究人员另外进行了问卷调查，发现未治疗组语言功能恶化比率为12/19， 治疗组为1/7。 由此认定造血干细胞移植对于早期MPS II患者是值得做的。

       国际上多项成功案例已充分证明异基因造血干细胞移植可有效控制MPS II的发展。德国汉诺威医学院的一项临床试验证明间充质干细胞移植可进一步改善造血干细胞移植治疗MPS II的效果。

       让我们以虔诚的心期待小琪琪与姐姐早日重逢且造血干细胞配对成功，在病情影响到智力前早日进行造血干细胞移植。与此同时，笔者也想提醒各位准爸爸准妈妈： 在宝宝出生时为他（她）备份造血干细胞和间充质干细胞， 不管是将来可能用于宝宝自身， 还是家人， 都是一份健康的保障，一份贴心的呵护。