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基因转载能否使干细胞治疗如虎添翼？

2016-11-072876点击

加拿大和英国两个不同的研究机构正在使用基因和干细胞疗法对病患进行心脏病治疗的临床试验。加拿大的试验还需持续两年之久，英国的试验将在三年内结束。

之前，渥太华医院研究所人员尝试给心脏病发作病人注射内皮祖细胞。在病人心脏病发作后不久取得他们的血液样本，从中收获内皮祖细胞，然后将这些细胞注入心脏，希望它们会帮助肌肉再生。然而这些细胞并不能有效形成新组织。目前的临床试验中，研究人员正在尝试用基因改良干细胞，计划加入一种能刺激血管生长、提高组织愈合的内皮型一氧化氮合酶基因。渥太华医院研究所首席研究员Duncan Stewart说：“我们的策略是通过提供额外的对再生活动至关重要的基因，使细胞变得年轻有活力，从而更好地刺激心脏修复，减少瘢痕组织和恢复心脏高效泵血的能力”。加拿大此次试验的第一名患者是68岁的Harriet Garrow，她在2013年7月心脏病突发。Garrow接受随机双盲临床试验三种治疗方式中的其中一种（正常干细胞、或基因改良的干细胞、或自身血浆的安慰剂注射）。临床试验后Garrow告诉《赫芬顿邮报》：“我感觉很好。每一天我都变得更好、更强壮。”

在英国，另一项临床试验业已开始。伦敦帝国学院的研究人员使用载体病毒将SERCA2基因导入心脏衰竭患者。该基因表达参与钙信号的一种蛋白，能使心脏泵出更有效。英国皇家布鲁顿医院的心脏病专家顾问Alexander Lyon 博士说：“早期试验表明治疗是安全的。但是，我们需要大型的研究才能确定基因疗法真的起作用。”

双盲试验（double blind clinical trial）：指在试验过程中，测验者与被测验者都不知道被测者所属的组别（试验组或对照组）。在新药的早期试验中采取用试验组和控制组进行比较的方法来控制和排除偏误。通过将两组病人的治疗效果进行对比，可以得出这种新药的效果。

安慰剂（placebo）：指不含任何药理成分的制剂或剂型，外形与真药相像。服用安慰剂，对于那些渴求治疗、对医务人员充分信任的患者，能在心理上产生良好的积极反应，从而改善人的生理状态，达到所希望的药效，这种反应被称为安慰剂效应。

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