多发性硬化临床试验破冰获批
美国食品药品监督管理局批准进行多发性硬化的干细胞治疗临床试验
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纽约Tisch多发性硬化研究中心的的消息报道美国食品药品监督管理局批准进行多发性硬化的自身神经干细胞治疗的I期临床试验。
多发性硬化是一种慢性疾病,侵犯中枢神经系统(脊髓,视神经和脑)。常见症状是肢体麻木,更严重比例会出现瘫痪和失明。根据多发性硬化症基金会的数据,现有350,000~500,000确诊病例,每周有200人被诊断为多发性硬化症。
新的再生医学策略涉及使用来自20例多发性硬化患者骨髓的自身间充质干细胞衍生的神经前体细胞(MSC-NPs)。这些干细胞将注入患者的脑脊液中。临床试验的主要目的是判断治疗的安全性,其次是检测治疗的有效性。干细胞注射间隔3个月进行一次,最终注射后随访监控多达27个月。临床前的检测数据表明,干细胞注射后,7例患者的脑炎症反应减轻,髓鞘修复,神经元结构和脑功能均得到改善。
类似的试验曾在2011年在英国开展,作为II期临床试验,获得来自多发性硬化协会和英国干细胞基金会1百万英镑的资助。试图探索干细胞能否延缓,阻止或者是逆转多发性硬化症患者的脑脊髓损伤。
这是美国食品药品监督管理局第一次批准进行干细胞直接注入多发性硬化症患者脑脊液中,代表着多发性硬化症研究和治疗的一个令人兴奋的进步。
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