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治疗镰状细胞贫血病走向临床试验

2016-11-072623点击

加州大学洛杉矶分校再生医学和干细胞研究中心发布消息称，将抗镰基因插入镰状细胞贫血患者自体骨髓源造血干细胞内科治疗镰状细胞贫血病。该项研究由Donald Kohn教授主持，论文在线发表在近日的Clinical Investigation杂志。

镰状细胞贫血病者的血液红细胞表现为镰刀状，其携带氧的功能只有正常红细胞的一半。这是一种常染色体隐性遗传病，由于β球蛋白基因突变而导致红细胞从柔韧的圆形变成僵硬的镰形。正常红细胞能轻松地穿过最细的毛细血管，携带氧气到达肺、肝脏、肾脏等器官。但是镰形的红细胞结构僵硬，在通过毛细血管时会受阻。目前的治疗措施主要是将供者的造血干细胞移植到患者体内，但通常会引起严重的排斥反应，只有小部分症状十分严重的儿童进行了移植治疗。

Donald Kohn教授和他的同事从患者自体获取造血干细胞，插入抗镰变的基因，然后再将抗镰变的造血干细胞移植到患者的骨髓。旨在利用干细胞的自我更新潜能产生源源不断的健康红细胞。因为无需进行配对，避免了供体细胞的排斥反应。而试验结果也没有让人失望，慢病毒转导能够在镰状细胞贫血病患者的骨髓祖细胞内持续表达抗镰β球蛋白基因，红细胞的生理参数得以改善。与此同时，试验室培养的抗镰变造血干细胞产生正常红细胞的速度足够临床上使病人得到非常大的改善，而且这些新的红细胞寿命比镰形细胞长，也可以提高疗效。

加州大学洛杉矶分校再生医学和干细胞研究中心已针对该研究成功建立基金会，该项突破性的基因技术计划在2014年初进入临床试验。

文章来源：汉氏联合干细胞

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