用干细胞治疗遗传性肾病

2016-11-076425点击

来源:生命经纬
    遗传性进行性肾炎(Alport症候群)是一种自童年时就显现的遗传性肾脏疾病,其临床特点为血尿、听觉神经性耳聋及进行性肾功能减退。这种疾病是肾衰竭的第二大遗传病因。Alport症候群会影响肾脏的过滤系统,通常使患者在青壮年阶段就已到末期肾脏病。 

    Beth以色列女执事医疗中心(BIDMC) 的研究人员在Alport症候群的动物模型中发现,自骨髓中取得的干细胞可以使受损的肾脏细胞再生,这将提供一个利用干细胞治疗遗传性肾脏疾病的疗法。 

    Alport症候群是细胞外基质和基底膜发生遗传缺陷的31种人类疾病之一。正常肾脏的肾小球基底膜主要由IV型胶原构成。但是Alport症候群患者的三种不同IV 型胶原的基因发生突变, 导致基底膜结构受损,使肾脏的过滤系统发生障碍,造成血液和蛋白质流入尿中和肾衰竭。 

    研究人员利用三种不同IV 型胶原之一: COL4A3基因突变的Alport症候群小鼠模型进行研究,将同种异体的骨髓植入小鼠体内,发现在四个星期内,移植的细胞10%进入肾小球受损的区域,并发育成为健康的肾脏细胞,具有修补肾脏功能的效果。

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