气泡男孩症（bubble-boy disease）是一种罕见的先天性免疫系统缺乏症，这种疾病只会遗传给男孩，患儿的骨髓不能制造正常的白血球，无免疫功能，所以必须生活在完全无菌的罩内。早期的研究已经证明干细胞移植能够治疗气泡男孩症患者，近期一项新研究发现，对于该病症，干细胞的早期治疗至关重要。相关论文发表在7月31日的《New England Journal of Medicine》。

       干细胞移植最理想的情况是患者从兄弟姐妹处获得匹配的造血干细胞，但并不是所有的气泡男孩症患者都有兄弟姐妹。而上述的新研究带来了好消息：无论捐献者是谁，气泡男孩症都可以治愈，但关键是早发现，早治疗。“这项研究表明，如果在孩子出生3个半月之内移植（此时孩子可能还未感染其他疾病），这时候移植无血缘关系供者的造血干细胞与移植匹配的兄弟姐妹的造血干细胞效果是一样的，”纽约市纪念斯隆-凯特琳癌症中心首席研究员Richard O’Reilly博士说。

       O’Reilly和他的同事们回顾了2000至2009年之间美国中心收治的240名气泡男孩症婴儿病例。他们指出，婴儿生存的最好时机是在生命的最初几个月接受干细胞移植，他们的长期随访发现接受了早期移植的患儿有94%在五年后还活着。一旦孩子平安度过了五年，基本上可认为是“治愈”了。如果移植错过了早期的窗口期，婴儿仍可能有良好的生存几率，但前提条件是移植必须早于任何感染的发生。相比之下，最糟的情形是，移植时婴儿已超过3个半月大且发生了感染。