美国斯隆-凯特琳研究所等处的研究人员创建了一种多能干细胞基因组编辑平台：iCRISPR。这一平台能快速高效地敲除干细胞中的基因，而且还能在干细胞分化过程中进行阶段特异性的基因敲除，这在人类疾病复杂病理研究中意义非凡。相关文章发表在6月12日的《 Cell Stem Cell 》杂志。

       人体多能干细胞不仅能被用于临床的再生研究应用中，而且也能作为解析复杂性状和特征的独特平台，阐明其背后的基因和分子途径。为了实现这一目的，科学家们开发了多种遗传操控方法，但是这些方法依然存在各种问题，急需快速，具有可操控性的生物学手段。

       在这项新研究中， 研究人员就利用 CRISPR 和 TALEN 两种基因组编辑技术， 研发出了一种人类多能干细胞基因组编辑平台 —— iCRISPR。iCRISPR能用于基因功能丧失研究中，快速高效地敲除人体多能干细胞中的等位基因，也可以针对一些精确的疾病模型，通过特定的核苷酸变换，进行多能干细胞纯合体敲除。通过进一步实验，研究人员验证了双重和三重基因敲除人体多能干细胞系一步法的有效性，同时也证明了在多能干细胞分化过程中能进行阶段特异性诱导基因敲除，这对于发育生物学研究来说意义重大。

       由此研究人员指出，iCRISPR 平台尤其适合用于解析人类疾病研究中的复杂遗传相互作用，以及多效性基因功能，这将有助于进行人体多能干细胞高通量遗传分析。