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干细胞注射治疗ALS症临床试验

2016-11-072931点击

插图：功能正常的神经元

埃默里大学和密歇根大学的研究人员开始了一项具有里程碑意义的研究：用人类神经干细胞治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS或卢伽雷氏症）的临床试验。肌萎缩性侧索硬化症是一种致命的神经退行性疾病，会导致大脑和脊髓中控制肌肉运动的运动神经元的恶化。随着病情的发展，患者失去的走路、说话和呼吸的能力。

这是美国开展的将干细胞注射到患者脊髓治疗ALS的首次临床试验。I期临床试验，由埃默里大学独立进行，共18名ALS患者参与试验，目的是评估神经干细胞注射到患者脊髓的安全性。其中前12名患者接受腰脊髓或较低区域的干细胞注射。在美国食品药品监督管理局根据试验数据确认安全性后，研究人员对其他六名患者进行颈脊髓或较高区域的干细胞注射。此次的II期临床试验中，共15名患者参与。前12名患者将只接受颈脊髓干细胞注射；后 3 名患者颈脊髓和腰脊髓都接受注射。注射的次数和每次注射的细胞都将增加。执行此次试验的埃默里大学医学院神经外科医师 Nicholas Boulis说“第二阶段的试验将有助于我们更好地理解是否更多的细胞注射次数和细胞数量可以改善病人状况。”

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