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干细胞移植对罕见脑疾病有明显疗效

2016-11-075243点击

StemCells 公司最近公布了对四名佩 - 梅病（Pelizaeus-Merzbacher disease，PMD）患者进行干细胞移植后的跟踪数据。于2012年2月结束的此次试验为期两年，是StemCells公司用其研发的HuCNS-SC（纯化的人类神经干细胞）治疗佩-梅病的I期临床试验，取得了显著效果。

佩 - 梅病是一种罕见的遗传性脑白质营养不良性疾病，由于基因缺陷，导致大脑中髓磷脂不足，最终导致神经功能的逐渐丧失和死亡。临床表现为异常的眼球运动、小脑共济失调及智力发育迟缓等症状体征。

为期两年的数据表明，患者进行HuCNS-SC移植2年后，髓鞘的形成比移植1年后更加明显；同时，患者移植1年后所获得的神经功能临床收益，在2年后仍能继续维持，并且未出现安全性问题。目前，StemCells公司正与美国食品药品监督管理局（FDA）协商，以期进行该治疗方法的下一步研究，为广泛的中枢神经系统紊乱疾病的治疗提供了希望。

本文来源：汉氏联合胎盘干细胞库

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