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2016-11-072628点击

——基因治疗与干细胞技术携手治疗遗传病

science 杂志提前发表的两篇论文指出慢病毒造血干细胞基因治疗遗传病的前景喜人。

圣拉斐尔科学研究所的 Luigi Naldini及其同事将 Wiskott-Aldrich免疫缺陷综合症患者的造血干细胞进行WASP蛋白纠正慢病毒载体改造，并重新回输给患者本人。3例接受治疗的患者表现出稳定的WASP表达细胞植入，血小板计数升高，免疫功能与临床评分均有改善。基因纠正的造血干细胞具有更高的多克隆和多系造血。重要的是，研究人员指出慢病毒基因治疗不会诱导临近原癌基因的选择性整合，在治疗后20-32个月也未见异常的克隆扩增。科研人员认为尽管需要更多的临床资料，证明慢病毒基因治疗的长期安全性，对Wiskott-Aldrich免疫缺陷综合征的治疗仍然而是鼓舞人心的。

另一项研究也采用类似的方法将ARSA （芳香基硫酸酯酶）基因载体转染入有临床指征但尚未发病的3例溶酶体遗传病患者造血干细胞内，发现基因纠正的造血干细胞大量而稳定地扩增。载体整合分析也没有发现异常克隆行为。值得注意的是3名患者在预期发病年龄后的7-20个月内并没有发作或恶化。结果表明造血干细胞可以经过慢病毒进行基因改造，并对MLD（异染性脑白质营养不良）患者有效。

文章来源：汉氏联合胎盘干细胞库

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