The Test In Progress

       据《阿拉伯时报》12月29日报道，伦敦著名的大奥蒙德街儿童医院（GOSH）正在测试一项基于干细胞治疗一种罕见皮肤病的措施。该临床试验由伦敦国王学院与 GOSH 协作开展，将招募10名患隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）的儿童。 RDEB是一种罕见的遗传疾病，表现为皮肤非常脆弱，因日常的轻微摩擦而反复发作水疱。当孩子口腔和喉咙起泡时，开裂的伤口和伤口敷料会造成很大疼痛，咀嚼和吞咽食物也十分痛苦。

       RDEB目前没有治辽方式， 患儿需要每天护理伤口、眼睛和牙齿。 有些孩子还需要接受手部手术或咽喉扩张手术，或者可能需要饲管以确保获得足够的营养、铁和能量补充品。他们的皮肤十分脆弱，尤其是手和脚可能引起疤痕，增加皮肤癌的风险。

       间充质干细胞(MSCs)已被证明能归巢到受伤组织并介导伤口愈合。研究人员希望间充质干细胞能触发多种生长因子和细胞因子刺激伤口愈合 ,减少皮肤炎症。本次I/II期临床试验将测试间充质干细胞治疗的安全性和有效性，评估它们是否有助于降低疾病的严重程度，提高生活质量。试验的前6个月，参与者将注射三次来自异体供者的骨髓间充质干细胞，随访期两年。

       伦敦大学国王学院John McGrath教授说：“这次试验朝着开发RDEB新疗法迈进了一大步。间充质干细胞不能治愈RDEB，但我们希望它们能改善伤口愈合，使病情更加可忍受。”大奥蒙德街儿童医院皮肤科医生Anna Martinez说：“我们很高兴在这里运行这个试验。我们已经准备了好几个月，得到患者和家人的无限支持。RDEB 病人需要复杂的评估和治疗，GOSH 装备精良，采用最先进的诊断技术及治疗。尖端的装备能够更快更准确地诊断，这意味着治疗可以更早开始，恢复时间可以更快，对患者及家属的压力更小。”