汉氏联合集团

${item.title}

打开卢伽雷氏症神秘之门的钥匙——干细胞疗法

2016-11-073325点击

遗传、分子和干细胞技术结合才短短几年，科学家们已越来越多地使用“ 培养皿中的疾病 ”模型来研究遗传、分子和细胞缺陷。但是 Cedars-Sinai 再生医学研究所领导的一个医生和科学小组却对卢伽雷氏症的研究更进了一步。卢伽雷氏症也叫肌萎缩性侧索硬化症，是一种致命的疾病。他们的研究发表在10月23日的《科学-转化医学》期刊。

近年来发明的诱导多能干细胞方法使得在实验室中研究疾病成为可能。Cedars - Sinai 再生医学研究所主导的这次研究所用细胞是由该所的诱导多能胞核心设施生产的。研究人员将卢伽雷氏症患者的皮肤刮片细胞转化成携带卢伽雷氏症遗传缺陷的运动神经元，他们主要关注C9ORF72基因（家族性卢伽雷氏症的最主要原因），以探究这个基因如何诱发疾病。结果发现C9ORF72基因能改变RNA结构，导致一系列核苷酸非正常地集聚。研究人员认为成千上万的核苷酸集聚有可能“ 有毒 ”。于是他们在实验室培养皿中使用一种创新的干细胞技术来创建神经元：用一小段基因材料制成分子，插入神经元中，阻止缺陷基因的破坏性影响。另一个机构的研究人员近日领导的一个类似的等位基因特异的寡核苷酸（ASO）策略已进入一期临床试验。“从某种意义上说，这代表基于病人的干细胞模式的全方面。它给研究人员提供了大量研究的机会，可以在临床转化前在实验室中研发潜在治疗方式，” Cedars-Sinai再生医学中心神经肌肉科主任Robert H. Baloh评论说。

Cedars-Sinai再生医学研究所主任Clive Svendsen博士有十余年卢伽雷氏症研究经验。用他的话来说“卢伽雷氏症可能是最残酷的，最严重的神经系统疾病，但我相信干细胞方法是解开这种和其他毁灭性疾病奥秘的关键。在Cedars-Sinai再生医学研究所，我们正在探索其他基于干细胞的疗法。”

上一条：82岁周大爷突发心梗新生娃的脐带血成救命药

下一条：自体纯化造血干细胞移植有望治愈I型糖尿病