基因疗法让色盲患者看到多彩世界

2016-11-073526点击

来源:英国卫报

        通过接受基因疗法,两只天生色盲的松鼠猴现在已经能辨别颜色了。 这项实验为治疗一系列人类遗传性眼病铺平了道路,其中包括一些在世界范围内造成上百万人完全或部分失明的眼病。
 
        Sam和Dalton是两只雄性松鼠猴,医生称,它们在接受该治疗五个月后,所看到的世界就是全彩的了。而松鼠猴这种动物天生是看不到红色的.这种治疗针对的是眼睛“锥体”细胞,这类细胞是专门用来让包括人在内的动物看到颜色的。锥体细胞的遗传缺陷导致了色盲,这是人类最常见的一种基因疾病。这种病主要发生在男性中,大约5%的患者无法区分红色和绿色。
 
        佛罗里达大学研究者 William Hauswirth 认为:“虽然色盲对患者生活影响不是很大,但我们的研究表明,灵长类动物的锥体细胞疾病是可以治愈的,而且该疗法很安全。对于研发针对那些导致失明的人类锥体疾病的疗法,这一成果是极其令人鼓舞的。”研究者为这两只松鼠猴注射了某种病毒,该病毒经处理携带了修正过缺陷的基因。当这种基因被注射到位于眼睛后部的视网膜后面时,会生成一种能感应红色光的蛋白质。

        这些医生花了10年时间来训练这两只松鼠猴接受色视觉测试,这类测试是用来评估该疗法疗效的。这种测试类似于学生所接受的色视觉测试。在测试时,被测者要辨别出由彩色圆点组成的图形,而这些图形混杂在由大小不同、颜色各异的点构成的背景中。

        根据《自然》杂志的报道,Sam 和Dalton在接受治疗二十周后,就能首次区分绿色和红色。该论文的合著者、华盛顿大学西雅图分校的Jay Neitz指出:“这就好像两只松鼠猴一觉醒来,看到了从未见过的颜色。毫无疑问,经过治疗的松鼠猴确实看到了它们以前看不到的那些颜色。”

        这些研究者已着手进行临床试验,检测这种基因疗法对一种罕见儿童失明症的疗效。

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